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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

变革——从党的二十大看中国共产党的成功密码之四******

　　“新时代十年的伟大变革”“一系列变革性实践”“历史性变革”“广泛而深刻的经济社会系统性变革”……

　　“变革”，党的二十大报告中一个令人瞩目的关键词。

　　是伟大成就，亦是成功密码。正是在不断的变革中，中国共产党带领人民应对复杂多变的形势和挑战，永不僵化、永不停滞，以识变之智、应变之方、求变之勇推进马克思主义中国化时代化，不断从胜利走向新的胜利。

　　变革之道：“只有顺应历史潮流，积极应变，主动求变，才能与时代同行”

　　11月15日，印度尼西亚巴厘岛，二十国集团领导人第十七次峰会在此召开。

　　“中国将坚定不移走和平发展道路，坚定不移深化改革、扩大开放，坚定不移以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴。”

　　习近平主席发表重要讲话，向国际社会阐明中国以改革发展共迎时代挑战、共建美好未来的决心和行动。

　　纵观世界，变革是大势所趋、人心所向，是浩浩荡荡的历史潮流。

　　“我们从事的是前无古人的伟大事业，守正才能不迷失方向、不犯颠覆性错误，创新才能把握时代、引领时代。”党的二十大上，习近平总书记这样强调。

　　“流水不腐，户枢不蠹”“苟日新，日日新，又日新”“新故相推，日生不滞”……关于变革的中国智慧，深植于中华文化沃土。

　　回望百年，冲破把马克思主义当成一成不变教条的思想桎梏，走出农村包围城市的革命新路；跟上时代步伐，实行改革开放的伟大创举；坚持“两个结合”，开创中国特色社会主义新时代……勇于变革，是中国共产党一以贯之的鲜明品格。

　　洞悉历史大势，立于时代潮头。

　　新时代中国共产党人以更为强烈的历史自觉和主动精神引领变革、推进变革——

　　以民心诠释“最大的政治”，坚持以人民为中心的发展思想；破除体制机制障碍，以全面深化改革完善和发展制度和治理体系；秉持全人类共同价值，推动构建人类命运共同体，引领时代进步潮流……

　　越是伟大的事业，越充满艰难险阻，越需要艰苦奋斗，越需要变革创新。

　　“紧跟时代步伐，顺应实践发展，以满腔热忱对待一切新生事物，不断拓展认识的广度和深度，敢于说前人没有说过的新话，敢于干前人没有干过的事情，以新的理论指导新的实践。”习近平总书记在党的二十大报告中指明方向。

　　变革之要：“随时随地都要以当时的历史条件为转移”

　　明者因时而变，知者随事而制。

　　“随时随地都要以当时的历史条件为转移。”《共产党宣言》中的经典论述，依然绽放真理之光。

　　变革之要，在于坚持问题导向。

　　党的二十大闭幕三天后，《促进个体工商户发展条例》发布，做出一系列制度安排，有利于解决个体工商户“急难愁盼”的突出问题，从整体上提升发展质量。

　　党的二十大报告强调，“我们要增强问题意识”“不断提出真正解决问题的新理念新思路新办法”。

　　跟着问题走，奔着问题去。

　　针对科技创新能力不强，加快实施创新驱动发展战略；从新冠肺炎疫情防控中总结新经验，部署加强重大疫情防控救治体系和应急能力建设；防止“碳冲锋”“运动式”减碳等倾向，要求积极稳妥推进碳达峰碳中和……按照党的二十大部署，一系列新举措已经在路上。

　　变革之要，在于改革发展稳定相统一。

　　新时代十年，党带领人民以更大勇气和力度推进的改革，始终是在中国特色社会主义道路上不断前进的改革。

　　改什么、怎么改，必须以是否符合完善和发展中国特色社会主义制度、推进国家治理体系和治理能力现代化的总目标为根本旨归。

　　既不封闭僵化，也不改旗易帜。该改的、能改的坚决改，不该改的、不能改的坚决不改。

　　习近平总书记强调，要把坚定制度自信和不断改革创新统一起来，在坚持根本政治制度、基本政治制度的基础上，不断推进制度体系完善和发展。

　　国际社会也在研究中国共产党的变革之道。

　　印度孟买观察家研究基金会前主席库尔卡尼说，保持政治稳定和勇于变革相结合，是中国共产党的成功原因。

　　“正如我所观察到的，中国共产党完美地将变革与延续性融入其治理国家的制度与结构中。”巴基斯坦欧亚世纪研究所创始所长伊尔凡·沙赫扎德·塔卡尔维说。

　　变革之要，在于激发人民创造伟力。

　　人民是历史发展的动力源泉，是社会变革的决定力量。

　　习近平总书记指出：“要尊重群众首创精神，把加强顶层设计和坚持问计于民统一起来，从生动鲜活的基层实践中汲取智慧。”

　　今年4、5月，党的二十大相关工作网络征求意见活动开展，收集到网友留言超854.2万条，梳理汇总成意见建议1675条，为未来五年乃至更长时间的改革发展贡献智慧。

　　12月6日召开的中共中央政治局会议明确提出，“激发全社会干事创业活力，让干部敢为、地方敢闯、企业敢干、群众敢首创”。

　　当前，经济体制深刻变革，社会结构深刻变动，利益格局深刻调整，思想观念深刻变化，兼顾各方面利益越发不易。

　　上下同欲者胜。将党的意愿与人民意愿相统一，将党的行动和广大人民心声结合，必将不断汇聚变革创新的强大合力。

　　变革之智：“努力在危机中育新机、于变局中开新局”

　　数据显示，今年前11个月，全国规模以上工业增加值同比增长3.8%，固定资产投资同比增长5.3%，货物进出口总额同比增长8.6%。国民经济总体上保持恢复态势。

　　今年以来，全国新开工水利项目2.5万个，新能源汽车累计销售增长一倍，“6·18”“双11”激发消费热情……不断扩大内需，夯实中国经济的韧性和底气。

　　时代考卷，常答常新——

　　全球政治经济环境深刻变化，百年变局与世纪疫情叠加下，我国发展面临前所未有的外部挑战。

　　国内发展不平衡不充分问题仍然突出，重点领域关键环节改革任务仍然艰巨，一些领域发展还存在短板弱项。

　　“努力在危机中育新机、于变局中开新局”，习近平总书记带领全党全国人民创新作答。

　　危和机从来都是硬币的两面。用好危和机的辩证法，根据形势环境变化不断调整，及时科学应对，才能化危为机。

　　2020年3月，习近平总书记在浙江考察时了解到，大进大出的环境条件已经变化。回京后不久，他提出构建新发展格局。两年多来，构建新发展格局持续迈出新步伐。

　　“加快构建新发展格局，着力推动高质量发展”，党的二十大报告对此专章阐述，作出新的部署安排。

　　发展是变革的艺术。推动质量变革、效率变革、动力变革，从根本上看要靠创新。

　　科技创新已成为大国博弈的主战场。14亿多人口的发展中大国，要加快实现高水平科技自立自强，创新的压力更大、动力更足。

　　新发展理念中，“创新”摆在第一位。党的二十大报告专门对“实施科教兴国战略，强化现代化建设人才支撑”作出部署，强调“创新是第一动力”。

　　出台推动虚拟现实（VR）产业快速发展措施、加快推动中小企业数字化转型、开展科技人才评价改革试点……党的二十大闭幕后，一系列着眼创新的举措加速出台，为高质量发展提供不竭动力。

　　挑战前所未有，应对好了，机遇也就前所未有。

　　顺应时代潮流，回应人民要求，勇于推进变革。以习近平同志为核心的党中央带领人民准确识变、科学应变、主动求变，定能在攻坚克难中赢得优势、赢得主动、赢得未来，创造出更多令人刮目相看的人间奇迹。

　　（新华社北京12月23日电 记者邹伟、姜琳、高敬）

　　《光明日报》（ 2022年12月24日 02版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）